美国生物技术公司先导医药10 月初宣布，已利用先导

　　注：威尔逊病是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍病，核心问题是身体排不出多余的铜，导致铜沉积在肝脏、大脑、角膜等部位。目前的药物治疗具有非治愈性，需要终身治疗。肝移植是目前唯一的治愈选择，但受限于器官供应，且存在较高的手术风险。

　　在一项针对威尔逊病的全球临床试验中，该团队为参与者直接重写肝细胞中的 DNA。首位患者本月初接受了试验，但安全性和效果的检测结果预计要到明年才会出炉。

　　Prime Medicine 首席医疗官 Mohammed Asmal 在新闻稿中表示，该疗法“有潜力为患者提供一次性治愈性治疗，理想情况下是在肝脏和神经系统不可逆损伤发生之前。”

　　查询Prime Medicine 是一家美国的生物技术公司，致力于为患者创造和提供下一代基因

　　Prime Editor 的设计目的是在基因的正确位置进行正确的