长春高新发布公告,近日,公司控股子公司——长春金赛药业有限责任公司收到国家药品监督管理局核准签发的
GenSci117 是一种新型靶向基质金属蛋白酶7的吸入给药小干扰 RNA药物,其设计基于公司肝外siRNA递送平台GPODS™,具有高度的序列特异性与亚型选择性,是精准敲低特定亚型的全新干预路径。MMP7 主要由上皮源性细胞和激活的巨噬细胞分泌;病理状态下参与纤维化、肿瘤侵袭和炎症。GenSci117 为双链siRNA药物,小分子配体介导siRNA定向递送至靶细胞内,随后siRNA通过RNA干扰机制特异性识别并促进MMP7mRNA 降解,从而在转录后水平抑制MMP7的表达,减少MMP7蛋白的生成与积累,最终削弱其促纤维化作用。GenSci117采用吸入给药,旨在将药物精准递送至肺部病变部位,以期实现局部较高暴露、降低全身暴露;同时,本品预期能达到每 2 个月一次的给药周期,可显著改善给药便捷性,从而提高患者依从性。临床前研究数据显示,本品具有显著差异化优势,有望为患者提供新的治疗选择。










