瑞博生物-B发布公告，公司在上海举行的大国新药全球会议上公布了在欧洲进行的评估vortosiran 的小干扰RNA 疗法)针对慢性冠状动脉疾病患者的2a期研究的积极结果。
该项随机、双盲、安慰剂对照研究显示，在接受阿司匹林标准治疗的患者中， vortosiran总体耐受性良好，可显著、剂量依赖且持久地抑制FXI活性。该项试验纳入具有心肌梗[*]病史且接受阿司匹林治疗的慢性CAD患者。在完成高剂量 vortosiran给药疗程、维持剂量为400 mg的患者中，FXI活性平均最大降幅达到 92%，且在给药后持续数月。该等数据为在不同适应症中采用每3至6个月一次的给药间隔提供了支持。FXI活性抑制明显高于目前处于3期临床开发、通常每日给药一次或两次的在研小分子药物预估的水平。尤为重要的是，本项试验未出现与治疗相关的严重不良事件、大出血事件或具有临床相关性的非大出血事件。
上述结果在CAD患者中提供了全球首个siRNA介导FXI抑制的临床概念验证，支持vortosiran作为差异化、长效抗血栓疗法的开发潜力。通过靶向FXI，vortosiran 旨在降低血栓形成风险，同时保留机体止血功能，有望解决心血管疾病领域的重大未满足医疗需求。
Vortosiran是基于RiboGalSTARTM肝靶向技术平台自主研发的GalNAc偶联siRNA 候选药物。通过特异性抑制FXI合成，vortosiran阻断内源性凝血途径，实现强效的抗血栓活性。有力的人类遗传学证据表明，FXI水平天然偏低的人群罹患血栓性疾病概率较低，且不会相应增加自发性出血风险。因此，FXI抑制已成为当前极具前景的潜在治疗手段，既能有效预防血栓形成，同时相较于现有抗凝疗法具有更高的安全性。
