浙商证券发布研报称,小核酸药物肝内递送商业化增长持续,2026年上半年Amvuttra销售额19.02亿美元、同比增长137%,Leqvio销售额9.32亿美元、同比增长68%;肝外递送进展分化,2026-2027年关键催化在于肝内慢病拓圈与肝外递送、双靶点潜力释放,中国Biotech小核酸资产有望实现全球化价值兑现。该行认为,小核酸行业仍处于临床获益与商业化兑现并重的阶段,看好具备业绩支撑、商业化能力及明确临床进展的公司。
小核酸药物肝内递送商业化增长持续。GalNAc递送已应用于TTR、PCSK9、APOC3等肝源性靶点,将部分小核酸药物的皮下给药频率延长至每季度或每半年一次。2026年上半年,Amvuttra销售额19.02亿美元,同比增长137%;Leqvio销售额9.32亿美元,同比增长68%。
心血管领域:Lp开拓新方向,多项Ⅲ期数据望读出。全球约20%人群Lp升高,目前尚无专门降低Lp的药物获批。PelacarsenⅡ期最高降低Lp约80%,但Ⅲ期HORIZON未达主要心血管终点,临床获益仍待后续研究验证。Olpasiran和Lepodisiran的Ⅲ期心血管结局试验正在随访,分别预计于2028年和2029年完成。此外,靶向PCSK9的Inclisiran预计于2027年披露ORION-4等研究的结局数据。
代谢领域:APOC3进入大适应症竞争。Olezarsen获批sHTG,适用人群扩展至数百万患者市场,Ionis给出该适应症峰值年净销售额超过30亿美元的指引;PlozasiranⅢ期实现甘油三酯下降约80%、急性胰腺炎事件下降78%,计划于2026年底提交sHTG补充申请,凭借季度给药有望与每月一次的Olezarsen形成同靶点竞争。Arrowhead的ARO-INHBE单药内脏脂肪下降9.9%、瘦体重增加3.6%,联用低剂量替尔泊肽后体重下降9.4%、肝脂下降76.7%;计划26H2启动肥胖及MASHⅡ期。
乙肝领域:全球首个用于慢性乙肝功能性治愈的药物获批,多个小核酸乙肝管线日,GSK/Ionis的ASO疗法Bepirovirsen获得日本厚生劳动省批准上市,用于治疗既往接受过至少6个月核苷类似物治疗且符合特定病毒标志物标准的成人慢性乙型肝炎患者。Bepirovirsen目前已获FDA优先审评和突破性疗法认定,预计于2026年10月26日前公布审批结果。
CNS递送:千万级患者的CNS市场迎验证期。2026年近端催化主要来自Arrowhead的TRiMCNS平台,ARO-MAPT预计26Q3末至26Q4初披露首次人体数据,重点验证皮下给药后的CNS递送、Tau沉默及安全性。
中国Biotech小核酸资产有望实现全球化价值兑现。研发端,瑞博、舶望、圣因和必贝特已建立自主递送平台;浩博医药AHB-137进入乙肝Ⅲ期,中国生物制药Kylo-11和瑞博RBD4059进入Ⅱ期,近期临床催化仍以肝靶向管线为主。商业端,舶望与Novartis合作获得1.6亿美元首付款及最高52亿美元潜在付款;瑞博与Madrigal合作累计潜在付款最高44亿美元;圣因与Genentech合作获得2亿美元首付款及最高15亿美元里程碑付款。瑞博港股上市及跨国药企合作证明国产小核酸平台获得阶段性认可。
小核酸产业链向大规模工业化演进。慢病大品种倒逼供应链升级。针对传统固相合成工艺原子经济性差、成本高的痛点,拥有亚磷酰胺单体、固相载体及规模化CDMO产能的核心供应商将迎爆发期。
该行认为,小核酸行业仍处于临床获益与商业化兑现并重的阶段,该行看好具备业绩支撑、商业化能力及明确临床进展的公司。推荐药明康德、中国生物制药、凯莱英、纳微科技;重点关注瑞博生物,关注必贝特、前沿生物等差异化管线企业。










